Talasemi için çeşitli tedavi seçenekleri

Talasemi, vücudun hemoglobin (Hb) üretmesini engelleyen kalıtsal bir kan hastalığıdır. Sonuç olarak, anemi yaşayacaklar. Genellikle soru haline gelen şey, bu hastalık tedavi edilebilir mi? Mümkünse, talasemi hastaları için tedavi veya ilaç seçenekleri nelerdir?

Talasemi tedavi edilebilir mi?

Talaseminin nedeni vücuttaki genetik bir mutasyondur. Bu, bu mutasyona uğramış geni taşıyan bir ailede doğan birinin talasemi geliştirme riski daha yüksek olduğu anlamına gelir. Öyleyse, bu kalıtsal bir hastalık olduğu için talasemi tedavi edilebilir mi?

Cevap elbette yapabilirsiniz. Sadece bu, seçenekler çok sınırlıdır ve riskleri yüksektir. Şimdiye kadar talasemiyi tamamen tedavi edebilen tek tedavi kemik iliği naklidir.

Ne yazık ki uygun bir kemik iliği donörü bulmak kolay değildir. Ek olarak, kemik iliği nakli prosedürleri (BMT / Kemik iliği nakli) hala çok riskli kabul edilmektedir.

Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Hastalıkları web sitesine göre, uzmanlar hala talasemiyi tedavi edebilecek ve iyileştirebilecek başka çareler arıyor. Örneğin, gelecekte normal hemoglobin genini kemik iliğindeki kök hücrelere yerleştirebilecek teknolojinin olması mümkündür.

Bu şekilde, talasemi hastasının vücudunun sağlıklı kırmızı kan hücreleri ve hemoglobin üretmesi beklenir.

Araştırmacılar ayrıca, bir kişinin doğumdan sonra fetal hemoglobin yapma yeteneğini teşvik etmenin yollarını araştırıyorlar. Bu tip hemoglobin, fetüslerde ve yenidoğanlarda bulunur.

Doğumdan sonra vücut yetişkin hemoglobini üretmeye geçer. Daha fazla fetal hemoglobin yapmak, sağlıklı yetişkin hemoglobin eksikliğini telafi edebilir.

Talasemi için mevcut tedaviler nelerdir?

Tedavi, talaseminin türüne ve her hastanın yaşadığı şiddete bağlıdır.

Talasemi minör, alfa veya beta, genellikle sadece hafif talasemi semptomları gösterirler veya hiç semptom göstermezler. Bu rahatsızlığı olan kişilerin tedaviye çok az ihtiyacı olabilir veya hiç olmayabilir.

Şiddetli ve hafif talasemi vakaları için, doktorlar üç tip standart tedavi önermektedir: kan transfüzyonu, demir şelasyon tedavisi (demir şelasyon tedavisi) ve folik asit takviyeleri. Geliştirilmiş veya test edilme sürecinde olan diğer tedavi türleri daha az sıklıkla kullanılmaktadır.

Talasemi için tedavi seçenekleri

Aşağıdakiler, talasemi hastaları tarafından uygulanabilecek bazı tedavi seçenekleridir:

1. Kan transfüzyonları

Kırmızı kan hücresi transfüzyonları, orta veya şiddetli talasemi hastalarının tedavisinin temelini oluşturur. Bu tedavi, normal hemoglobin içeren sağlıklı kırmızı kan hücrelerinin sayısını artırabilir.

Kan nakli sırasında, sağlıklı kan vücuda girene kadar kan damarlarından birine bir intravenöz (IV) yerleştirmek için bir iğne kullanılır. Bu prosedür genellikle 1-4 saat sürer.

Kırmızı kan hücreleri yalnızca yaklaşık 120 gün dayanır. Bu nedenle, sağlıklı bir kırmızı kan hücresi tedarikini sürdürmek için tekrarlayan transfüzyonlar yapmanız gerekebilir.

Hemoglobin H veya beta talasemi intermedia hastaları için, bir enfeksiyon veya başka bir hastalığınız olduğunda veya yorgunluğa neden olan şiddetli aneminiz olduğunda gibi belirli koşullar altında kan nakline ihtiyacınız olabilir.

Beta talasemi majör (Cooley anemisi) olanlar için, düzenli kan nakline ihtiyacınız olabilir (her 2-4 haftada bir). Bu transfüzyon, normal hemoglobin ve kırmızı kan hücrelerini korumanıza yardımcı olacaktır.

Kan nakli daha iyi hissetmenize, günlük aktivitelerden keyif almanıza ve normal bir yaşam sürmenize yardımcı olabilir. Zihinsel güvenlik için çok faydalı olmasına rağmen, bu tedavi pahalıdır ve enfeksiyon ve virüs (hepatit gibi) bulaştırma riski taşır. Öyle olsa bile, Birleşik Devletler'de enfeksiyon ve virüs bulaşma riski çok düşüktür çünkü sıkı kan taramasından geçmiştir.

2. Demir şelasyon tedavisi

Kırmızı kan hücrelerindeki hemoglobin, demir açısından zengin bir proteindir. Düzenli transfüzyonlarla kandaki demir, karaciğer, kalp ve diğer organlar gibi bazı organlarda birikecektir. Bu duruma aşırı demir yüklenmesi veya aşırı demir yükü .

Bu hasarı önlemek için, doktorlar vücuttaki fazla demiri atmak için demir şelasyon tedavisi kullanırlar. Talasemi için demir şelasyon tedavisinde kullanılan iki ana ilaç şunlardır:

• Deferoksamin, genellikle gece boyunca kullanılan küçük, taşınabilir bir pompa aracılığıyla deri altına yavaşça verilen sıvı bir talasemi ilacıdır. Talasemi tedavisi zaman alıcı ve biraz ağrılıdır. Talasemili kişilerde bu ilacın yan etkileri görme ve işitme sorunlarıdır.
• Deferasirox, günde bir kez alınan bir hapdır. Bu talasemi ilacının yan etkileri baş ağrısı, mide bulantısı (mide rahatsızlığı), kusma, ishal, eklem ağrısı ve yorgunluktur.

3. Folik asit takviyeleri

Folik asit, sağlıklı kırmızı kan hücrelerinin oluşumunda rol oynayan bir B vitamini türüdür. Doktorlar, kan transfüzyon ilaçları ve / veya demir şelasyon tedavisine ek olarak folik asit takviyeleri önermektedir.

4. Kan ve kemik iliği nakli

Talasemi için bu tedavi aslında geliştirilmiştir ve test aşamasından geçmektedir. Bununla birlikte, Endonezya'nın kendisi için, kemik iliği nakli, yani BMT (kemik iliği nakli) daha az sıklıkla yapılır.

Kan ve ilik kök hücre nakilleri, hasarlı kök hücreleri bir donörden sağlıklı olanlarla değiştirmek için yapılır. Kök hücreler (kök hücreler), kemik iliğindeki kırmızı kan hücrelerinin ve diğer kan hücresi türlerinin üretiminde rol oynayan hücrelerdir.

Kök hücre nakli, talasemiyi iyileştirebilecek tek tedavi yöntemidir. Bununla birlikte, şiddetli talasemili sadece birkaç hasta uygun bir donör bulabilmiştir.

Mevcut tedavi, orta ve şiddetli talasemi hastalarının daha uzun yaşamasına izin vermektedir. Bununla birlikte, zaman zaman ortaya çıkabilecek talasemi komplikasyonları ile uğraşmak zorundadırlar.

Talasemi tedavisinin önemli bir kısmı komplikasyonlarını tedavi etmektir. Kalp problemlerini veya karaciğer hastalığını, enfeksiyonları, osteoporozu ve diğer sağlık sorunlarını tedavi etmek için komplikasyon tedavisi gerekebilir.